Instytut Psychiatrii i Neurologii jest wiodącym ośrodkiem naukowym w Polsce, specjalizującym się w diagnostyce i leczeniu zaburzeń neurologicznych i psychicznych. W placówce prowadzone są badania naukowe oraz działalność lecznicza z zakresu neurochirurgii, psychiatrii i nauk pokrewnych. Priorytetowe kierunki badań naukowych IPiN to między innymi badania nad nowymi metodami diagnostyki, terapii i rehabilitacji zaburzeń psychicznych i neurologicznych, badania markerów chorób naczyniowych i zwyrodnieniowych jak również badania z zakresu genetyki. W Zakładzie podlegającym instytutowi prowadzone są badania nad uwarunkowanymi chorobami układu nerwowego z kręgu neurologii i psychiatrii z wykorzystaniem nowoczesnych technik molekularnych. Analizując DNA można wykryć takie choroby jak pląsawica Huntingtona oraz rdzeniowy zanik mięśni. Ponadto zakład genetyki prowadzi badania prenatalne i analizę rodowodów.
Instytut aktualnie współpracuje z ponad pięćdziesięcioma ośrodkami naukowymi za granicą. Wśród nich znajdują się między innymi European Monitoring Centre for Drugs and Drug Abuse i National Institute of Mental Health in Bethesda.
Wykwalifikowana kadra Instytutu Psychiatrii i Neurologii jest zaangażowana w międzynarodowe badania i projekty naukowe.